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DMD BEKÄMPFEN.
zu Duchenne-Muskeldystrophie.
ÜBERBLICK ÜBER DIE STUDIE
Worum geht es in der ULYSSES-Studie?
Schau dir unser Video an, um mehr über die Studie zu erfahren
Wie wirkt Givinostat?
DMD wird durch Veränderungen (Mutationen) im DMD-Gen verursacht, das die Anweisungen für die Zellen enthält, ein Protein namens Dystrophin zu produzieren. Dystrophin ist wichtig für die Muskelgesundheit und trägt dazu bei, die durch Bewegungen verursachte Abnutzung der Muskeln zu verhindern. Mutationen im DMD-Gen führen dazu, dass der Körper weniger Dystrophin produziert. Ohne dieses Protein können die Muskeln mit der Zeit beschädigt und durch Narbengewebe (Fibrose) und Fett ersetzt werden. Dies führt zu Muskelschwund und -schwäche
Givinostat blockiert Enzyme, so genannte Histon-Deacetylasen (HDACs), die die Genaktivität ausschalten und die Fähigkeit der Muskelzellen zur Selbstreparatur (Regeneration) beeinträchtigen können. Durch die Blockierung von HDACs kann Givinostat die Muskelfibrose und den Muskelschwund reduzieren und die Regeneration der Muskelzellen fördern.
TEILNAHME AN DER STUDIE
Wer kann an dieser Studie teilnehmen
An der Studie nehmen etwa 138 Jungen an Prüfzentren auf der ganzen Welt teil.
Eignungskriterien für Teilnehmer:
- Männliche Patienten zwischen 9 und 17 Jahren (zu Studienbeginn)
- Eine genetische Diagnose von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)
- Nicht gehfähig (im Allgemeinen auf einen Rollstuhl angewiesen)
- Behandlung mit einer stabilen Dosis systemischer Steroide (wie Prednison, Prednisolon oder Deflazacort) seit mindestens 6 Monaten
- Keine vorherigen Gentherapie-Behandlungen für DMD
- Keine Exposition gegenüber einem Produkt zur Wiederherstellung von Dystrophin in den letzten 6 Monaten (wie z. B. Ataluren, Viltepso, Exondys 51, Vyondys 53, Amondys 45)
Zur Feststellung der Eignung werden die Krankengeschichte und andere Kriterien überprüft.
Wie sieht der Ablauf der Studie aus?
Diese Studie dauert ca. eineinhalb Jahre, und es müssen etwa 14 Termine im Prüfzentrum wahrgenommen werden. Die Studie gliedert sich in 3 Hauptabschnitte:
(bis zu 1 Monat ±14 Tage)
(18 Monate)
Wenn du für die Studie geeignet bist, nimmst du an der Studienbehandlung teil. Dir wird dann nach dem Zufallsprinzip eines von zwei Studienmedikamenten zugewiesen: das Prüfmedikament (Givinostat) oder ein Placebo (Präparat ohne aktive Bestandteile).
Die Wahrscheinlichkeit, dass du das Prüfmedikament erhältst, liegt bei 2 zu 3, die Wahrscheinlichkeit, das Placebo zu erhalten, bei 1 zu 3. Du nimmst das Studienmedikament etwa 18 Monate lang zweimal täglich ein. Du und dein Elternteil/Erziehungsberechtigter kommen etwa 10 Mal für zusätzliche Tests und Untersuchungen in das Prüfzentrum.
OPTIONALE LANGZEIT-SICHERHEITSSTUDIE:
Wenn du die Studienbehandlung abgeschlossen hast, wirst du eingeladen, an einer Langzeit-Sicherheitsstudie teilzunehmen, in der du Givinostat so lange einnimmst, bis das Medikament auf dem Markt erhältlich ist. Während dieser Langzeit-Sicherheitsstudie erhalten alle Teilnehmer Givinostat, auch diejenigen, die zuvor ein Placebo eingenommen haben.
Warum sollte ich an der Studie teilnehmen?
DMD ist eine seltene, fortschreitende, schwächende und lebensbedrohliche Erkrankung, für die ein dringender Bedarf an neuen Therapien besteht, die bei allen Patienten mit DMD wirksam und gut verträglich sind. Es gibt keine Garantie, dass sich deine DMD durch die Teilnahme an dieser klinischen Studie verbessert. Wir sind jedoch überzeugt, dass eine Teilnahme einige Vorteile bringt:
- Forschungsmöglichkeit für nicht-gehfähige Patienten mit DMD, da es nur wenige wirksame Behandlungen gibt
- Genaue Überwachung deines Gesundheitszustands durch ein professionelles Forschungsteam
- Möglichkeit, zur Wissenserweiterung über DMD beizutragen
- Möglichkeit, anderen Patienten mit DMD zu helfen
Ist die Teilnahme an der Studie mit Risiken verbunden?
Die Einnahme des Prüfmedikaments kann Risiken mit sich bringen. Weitere Informationen zu den möglichen Risiken, Nebenwirkungen, Beschwerden und Unannehmlichkeiten im Rahmen der Studie findest du in der Einwilligungserklärung. Der Prüfarzt wird diesen Punkt ebenfalls mit dir besprechen.
Muss ich an der Studie teilnehmen?
Nein. Die Teilnahme an einer klinischen Studie ist vollkommen freiwillig. Du musst nicht an der Studie teilnehmen. Und selbst wenn du teilnimmst, kannst du jederzeit wieder mit der Studie aufhören.
Über klinische Studien
Was ist eine klinische Studie?
Wie werden meine Rechte geschützt?
Jede Forschungsstudie muss von einer unabhängigen Stelle oder einer Ethikkommission (EK) geprüft werden, damit ihre sichere Durchführung gewährleistet ist und die Rechte und die Privatsphäre der Studienteilnehmer gewahrt bleiben. Forschungsstudien werden von erfahrenen und entsprechend geschulten medizinischen Fachkräften durchgeführt, die die Gesundheit der Teilnehmenden während der gesamten Studie überwachen.