LA RECHERCHE A BESOIN
DES PATIENTS. ENSEMBLE,
COMBATTONS LA DMD.
la myopathie de Duchenne.
PRÉSENTATION DE L’ÉTUDE
Quel est l’objectif
de l’étude ULYSSES ?
Cette étude a pour but d’en apprendre davantage sur le givinostat, un médicament expérimental. Elle évaluera l’efficacité avec laquelle ce médicament limite le déclin musculaire chez les personnes atteintes de myopathie de Duchenne (également appelée dystrophie musculaire de Duchenne, ou DMD).
Pour en savoir plus sur l’étude,
regarde notre vidéo :
Comment le givinostat fonctionne-t-il ?
Le givinostat bloque les histones désacétylases (HDAC), des enzymes qui désactivent le gène et peuvent compromettre la capacité des cellules musculaires à se régénérer, c’est-à-dire à se réparer d’elles-mêmes. En bloquant les HDAC, le givinostat pourrait atténuer la fibrose et la fonte musculaires et aider les cellules musculaires à se régénérer.
PARTICIPER À L’ÉTUDE
Qui peut participer à cette étude ?
Environ 138 garçons prendront part à l’étude dans des centres de recherche du monde entier.
Pour être admissibles, les patients doivent notamment :
- être de sexe masculin et avoir 9 à 17 ans (au début de l’étude)
- avoir reçu un diagnostic génétique de DMD ;
- être au stade non ambulatoire de la maladie (c.-à-d. avoir généralement besoin d’un fauteuil roulant pour se déplacer) ;
- recevoir une dose stable de stéroïdes systémiques depuis au
moins 6 mois (p. ex. prednisone, prednisolone ou déflazacort) ; - n’avoir reçu aucune thérapie génique pour la DMD ;
- n’avoir été exposé à aucun produit de restauration de la
dystrophine au cours des 6 derniers mois (p. ex. Ataluren,
Viltepso, Exondys 51, Vyondys 53, Amondys 45).
Les antécédents médicaux et d’autres critères seront
également examinés pour déterminer l’admissibilité.
Comment se déroulera l’étude ?
Cette étude durera approximativement un an et demi et nécessitera environ
14 visites au centre d’étude. L’étude est divisée en 3 parties principales :
(jusqu’à 1 mois ± 14 jours)
(18 mois)
Si tu remplis les conditions nécessaires, tu commenceras la période de traitement de l’étude, pour laquelle l’un des deux médicaments de l’étude te sera attribué au hasard : soit le médicament expérimental (le givinostat), soit un placebo (un produit inactif).
Tu prendras le traitement de l’étude deux fois par jour pendant environ 18 mois. Toi et tes parents/ton tuteur devrez revenir au centre d’étude environ 10 fois pour des examens et procédures supplémentaires.
ÉTUDE DE SÉCURITÉ À LONG TERME FACULTATIVE :
Si tu termines la période de traitement de l’étude, nous te proposerons de participer à une étude de sécurité à long terme, dans laquelle tu recevrais le givinostat en attendant que ce traitement soit commercialisé. Tous les participants à l’étude de sécurité à long terme recevront le givinostat, même ceux qui recevaient précédemment le placebo.
Pourquoi participer à l’étude ?
La DMD est une maladie rare, évolutive et débilitante qui met la vie en danger. Il est impératif de mettre de nouveaux traitements efficaces et bien tolérés à la disposition de tous les patients qui en sont atteints. Rien ne garantit que la participation à cette étude clinique améliorerait ta DMD. Tu pourrais cependant en tirer certains bénéfices, dont voici quelques exemples :
- Occasion pour les patients au stade non ambulatoire de la DMD de participer à la recherche, peu de traitements efficaces étant disponibles.
- Surveillance médicale étroite par une équipe de recherche professionnelle.
- Possibilité de contribuer à nos connaissances sur la DMD.
- Possibilité d’aider d’autres personnes atteintes de DMD.
L’étude comporte-t-elle des risques ?
La prise du médicament expérimental peut entraîner certains risques. Des informations détaillées sur les risques, effets indésirables, désagréments et inconvénients possibles de l’étude sont fournies dans le formulaire de consentement éclairé. Nous t’invitons à en parler avec le médecin de l’étude.
Suis-je obligé de participer à l’étude ?
À PROPOS DES ÉTUDES CLINIQUES
Qu’est-ce qu’une étude clinique ?
Une étude clinique est conçue pour nous aider à en savoir davantage sur des dispositifs médicaux, médicaments ou tests de diagnostic. Les autorités de santé des différents pays se servent des résultats des études cliniques pour décider si un médicament expérimental doit être mis à la disposition des patients.