DE HANDEN UIT DE
MOUWEN. SAMEN STERK
TEGEN DUCHENNE.
Kom meer te weten over onze klinische studie
naar Duchenne-spierdystrofie.
Overzicht van de studie
Wat wordt onderzocht in de ULYSSES-studie?
Deze studie wordt uitgevoerd om meer te weten te komen over het experimentele geneesmiddel givinostat. In de studie wordt gekeken hoe goed het middel werkt om spierverlies te verminderen bij mensen met Duchenne-spierdystrofie (Duchenne musculaire dystrofie, DMD).
Bekijk onze video voor meer informatie over de studie:
Hoe werkt givinostat?
Duchenne-spierdystrofie wordt veroorzaakt door veranderingen (mutaties) in het DMD-gen. Dit gen bevat de instructies waarmee cellen het dystrofine-eiwit aanmaken. Dystrofine is belangrijk voor de gezondheid van de spieren en helpt slijtage van de spieren tegen te gaan bij het bewegen. Door mutaties in het DMD-gen gaat het lichaam minder dystrofine aanmaken. Zonder dit eiwit kunnen spieren na verloop van tijd beschadigd raken en dan worden ze vervangen door littekenweefsel (fibrose) en vet. Dit leidt tot spierverlies en -zwakte.
Givinostat remt de enzymen die histon-deacetylases (HDAC’s) worden genoemd. Die schakelen de genactiviteit uit en kunnen ervoor zorgen dat spiercellen zich minder goed kunnen herstellen (regenereren). Door HDAC’s te remmen zal givinostat er mogelijk in slagen spierfibrose en spierverlies te verminderen en spiercellen helpen om te regenereren.
Aan de studie deelnemen
Wie kan aan deze studie deelnemen?
Ongeveer 138 jongens zullen aan de studie deelnemen, in studiecentra over de hele wereld.
Om in aanmerking te komen, moeten deelnemers:
- van het mannelijke geslacht zijn en 9 tot maximaal 17 jaar oud zijn (bij het begin van de studie);
- een met een genetische test vastgestelde diagnose van Duchenne-spierdystrofie hebben gekregen;
- niet-ambulant zijn (meestal een rolstoel gebruiken om zich te verplaatsen);
- minstens in de laatste 6 maanden met een stabiele dosis systemische corticosteroïden (zoals prednison, prednisolon of deflazacort) behandeld zijn;
- geen gentherapie gekregen hebben voor het behandelen van hun DMD;
- in de voorbije 6 maanden niet blootgesteld zijn aan middelen voor het herstellen van dystrofine (zoals ataluren, Viltepso, Exondys 51, Vyondys 53, Amondys 45).
De medische voorgeschiedenis en andere criteria zullenworden bekeken om de geschiktheid voor de studie te bepalen.
Hoe verloopt de studie?
Deze studie duurt ongeveer anderhalf jaar en omvat ongeveer 14 bezoeken aan het studiecentrum. De studie is opgedeeld in 3 hoofddelen:
(tot 1 maand ± 14 dagen)
(18 maanden)
Als je in aanmerking komt, begin je met de studiebehandelingsperiode en word je op basis van het toeval toegewezen aan een van de twee studiebehandelingen: het experimentele geneesmiddel (givinostat) of placebo (een niet-werkzame stof).
Er is een kans van 2 op 3 dat je het experimentele geneesmiddel krijgt en een kans van 1 op 3 dat je de placebo krijgt. Je neemt ongeveer 18 maanden lang twee keer per dag de studiebehandeling in. Je komt met je ouder/voogd ongeveer 10 keer terug naar het studiecentrum voor extra testen en procedures voor de studie.
OPTIONELE STUDIE NAAR DE VEILIGHEID OP DE LANGE TERMIJN:
Als je de studiebehandelingsperiode voltooit, word je uitgenodigd om je in te schrijven voor een studie naar de veiligheid op de lange termijn. In die studie krijg je givinostat tot de behandeling in de handel verkrijgbaar is. Tijdens de studie naar de veiligheid op de lange termijn krijgen alle deelnemers givinostat, zelfs wie eerder de placebo heeft gekregen.
Waarom zou ik aan de studie meedoen?
DMD is een zeldzame, progressieve, slopende en levensbedreigende ziekte en er is grote behoefte aan nieuwe behandelingen die goed werken en goed verdragen worden bij iedereen die DMD heeft. Door aan deze klinische studie deel te nemen zal je misschien wel, misschien niet geholpen zijn voor je DMD. Er zijn ook andere mogelijke voordelen, zoals:
- een opportuniteit voor onderzoek voor rolstoelgebonden patiënten met DMD, waarvoor niet veel werkzame behandelingen beschikbaar zijn;
- zorgvuldige opvolging van je gezondheid door een deskundig studieteam;
- de kans om bij te dragen aan de kennis over DMD;
- de kans om andere mensen met DMD te helpen.
Zijn er risico’s aan de studie?
Er kunnen risico’s verbonden zijn aan het innemen van het experimentele geneesmiddel. In het formulier voor geïnformeerde toestemming vind je meer informatie over de mogelijke risico’s, bijwerkingen en ongemakken van de studie, die je ook dient te bespreken met de studiearts.
Moet ik aan de studie deelnemen?
Neen. Deelnemen aan een klinische studie doe je volledig vrijwillig. Je bent niet verplicht om aan de studie deel te nemen. Zelfs als je met de studie begint, kun je je deelname op elk moment weer stoppen.
OVER KLINISCHE STUDIES
Wat is een klinische studie?
Een klinische studie wordt opgezet om ons te helpen meer te weten te komen over medische hulpmiddelen, geneesmiddelen of diagnostische testen. Gezondheidsautoriteiten gebruiken de resultaten van klinische studies om te beslissen of een experimenteel geneesmiddel in een bepaald land beschikbaar moet worden gesteld voor gebruik.
Hoe worden mijn rechten beschermd?
Elke klinische studie wordt beoordeeld door een institutionele beoordelingsraad of een ethisch comité. Dit helpt ervoor te zorgen dat de studie veilig wordt uitgevoerd en dat de rechten en privacy van de deelnemers aan de studie worden beschermd. Klinische studies worden uitgevoerd door degelijk opgeleide zorgverleners met de nodige ervaring. Zij zullen de hele studie lang de gezondheid van de deelnemers opvolgen.