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POUR LUTTER CONTRE LA DMD.
Apprenez-en plus sur notre étude de recherche
sur la dystrophie musculaire de Duchenne.
Survol de l’étude
En quoi consiste l’étude ULYSSES?
Nous menons cette étude pour en apprendre davantage sur un médicament de recherche appelé givinostat. L’étude évaluera son efficacité pour réduire la dégénérescence musculaire chez les personnes atteintes de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).
Pour en apprendre davantage sur l’étude, regardez notre vidéo :
Comment fonctionne le givinostat?
La DMD est causée par des changements (mutations) dans le gène DMD, qui contient les instructions permettant aux cellules de fabriquer une protéine appelée dystrophine. La dystrophine est importante pour la santé musculaire et aide à prévenir l’usure des muscles lorsque vous bougez. Les mutations du gène DMD causent une diminution de la production de dystrophine par l’organisme. Sans cette protéine, les muscles peuvent être endommagés au fil du temps et remplacés par du tissu cicatriciel (fibrose) et de la graisse. Cela entraîne une perte de masse musculaire et une faiblesse.
Le givinostat bloque des enzymes appelées histones désacétylases (HDAC), qui inhibent l’activité des gènes et peuvent affecter la capacité des cellules musculaires à se réparer (régénération). En bloquant les HDAC, le givinostat peut réduire la fibrose et la fonte musculaires et aider les cellules musculaires à se régénérer.
participer à l’étude
Qui peut participer à cette étude?
Environ 138 garçons prendront part à l’étude dans des cliniques de recherche dans le monde.
Les participants admissibles doivent :
- Être des garçons âgés de 9 à 17 ans (au début de l’étude);
- Avoir reçu un diagnostic génétique de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD);
- Être incapables de marcher (utilisation générale d’un fauteuil roulant pour se déplacer);
- Recevoir un traitement par dose stable de stéroïdes systémiques depuis au moins 6 mois (p. ex. prednisone, prednisolone ou déflazacort);
- Ne pas avoir reçu de thérapie génique administrée pour la DMD;
- Ne pas avoir été exposés à un produit de restauration de la dystrophine au cours des 6 derniers mois (comme l’ataluren, Viltepso, Exondys 51, Vyondys 53, Amondys 45).
Les antécédents médicaux et d’autres critères seront examinés pour déterminer l’admissibilité.
En quoi consiste l’étude?
(jusqu’à 1 mois ± 14 jours)
(18 mois)
Si vous êtes admissible à l’étude, vous passerez à la période de traitement de l’étude et serez affecté au hasard à l’un des deux traitements de l’étude : le médicament de recherche (givinostat) ou le placebo (une substance inactive).
Vous aurez 2 chances sur 3 de recevoir le médicament de recherche et 1 chance sur 3 de recevoir le placebo. Vous prendrez le traitement de l’étude deux fois par jour pendant environ 18 mois. Vous et votre parent ou tuteur reviendrez à la clinique de l’étude environ 10 fois pour d’autres examens et procédures de l’étude.
ÉTUDE D’INNOCUITÉ À LONG TERME FACULTATIVE :
Si vous terminez la période de traitement de l’étude, vous serez invité à participer à une étude d’innocuité à long terme au cours de laquelle vous prendrez le givinostat jusqu’à ce que le traitement soit commercialisé. Au cours de l’étude d’innocuité à long terme, tous les participants recevront le givinostat, même ceux qui recevaient auparavant le placebo.
Pour quelles raisons devrais-je participer à l’étude?
La DMD est une maladie rare, progressive, invalidante et pouvant engager le pronostic vital pour laquelle il existe un besoin critique de nouvelles thérapies efficaces et bien tolérées pour toutes les personnes atteintes de DMD. Le fait de participer à cette étude clinique pourrait ou non aider à traiter votre DMD. Toutefois, nous croyons que certains des bénéfices pourraient inclure :
- Une occasion de recherche pour les personnes atteintes de DMD incapables de marcher, car il existe peu de traitements efficaces;
- La surveillance étroite de votre état de santé par une équipe de recherche professionnelle;
- L’occasion de contribuer à nos connaissances sur la DMD;
- L’occasion d’aider d’autres personnes atteintes de DMD.
L’étude comporte-t-elle des risques?
La prise du médicament de recherche peut présenter des risques. Le formulaire de consentement éclairé contient de plus amples renseignements sur les risques, les effets indésirables, les inconforts et les désagréments possibles liés à l’étude et ces renseignements doivent faire l’objet d’une discussion avec le médecin de l’étude.
Dois-je participer à l’étude?
Non. La participation à une étude clinique est totalement volontaire. Vous n’êtes pas obligé de participer à l’étude. Même si vous participez à l’étude, vous pourrez la quitter en tout temps.
À propos des études cliniques
Qu’est-ce qu’une étude de recherche clinique?
Une étude de recherche est conçue pour nous aider à en apprendre davantage sur les dispositifs médicaux, les médicaments ou les tests diagnostiques. Les autorités sanitaires utilisent les résultats des études de recherche pour décider si un médicament de recherche doit être mis à disposition des patients dans un pays donné.
Comment mes droits sont-ils protégés?
Chaque étude de recherche est passée en revue par un comité d’examen d’établissement (CEE) ou un comité d’éthique de la recherche (CER) afin de s’assurer que l’étude est menée en toute sécurité et que les droits et la vie privée des participants à l’étude sont protégés. Les études de recherche sont menées par des professionnels de la santé chevronnés et formés qui surveillent l’état de santé des participants tout au long de l’étude.