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GEMEINSAM
DMD BEKÄMPFEN.
zur Duchenne-Muskeldystrophie.
Überblick über die Studie
Worum geht es bei der ULYSSES-Studie?
Diese Studie soll weitere Erkenntnisse über das Prüfmedikament Givinostat liefern. In der Studie wird untersucht, wie wirksam es den Muskelschwund bei Menschen mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) eindämmen kann.
In unserem Video erfährst du mehr über die Studie.
Wie wirkt Givinostat?
DMD wird durch Veränderungen (Mutationen) im DMD-Gen verursacht. Dieses Gen enthält Anweisungen, nach denen die Zellen das Protein Dystrophin bilden. Dystrophin ist wichtig für die Muskelgesundheit und verhindert, dass sich die Muskeln bei Bewegung abnutzen. Wenn Mutationen im DMD-Gen vorliegen, bildet der Körper weniger Dystrophin. Ohne dieses Protein werden die Muskeln im Lauf der Zeit geschädigt und durch Narbengewebe (Fibrose) und Fett ersetzt. Dies führt zu Muskelschwund und Muskelschwäche.
Givinostat blockiert bestimmte Enzyme, die Histon-Deacetylasen (kurz HDAC). Diese Enzyme schalten die Genaktivität ab und können die Fähigkeit der Muskeln zur Selbstreparatur (Regeneration) beeinflussen. Givinostat soll die HDAC blockieren und so die Muskelfibrose und den Muskelschwund eindämmen und den Muskelzellen helfen, sich zu regenerieren.
Teilnahme an der Studie
Wer kann an dieser Studie teilnehmen?
An der Studie nehmen weltweit etwa 138 Jungen an Prüfzentren in verschiedenen Ländern teil.
Interessierte Personen müssen folgende Voraussetzungen für eine Teilnahme erfüllen:
- Männlich, Alter 9 bis 17 Jahre (zu Studienbeginn)
- Genetische Diagnose einer Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)
- Nicht gehfähig (im Allgemeinen zur Mobilität auf einen Rollstuhl angewiesen)
- Behandlung mit einer stabilen Dosis systemischer Steroide seit mindestens 6 Monaten (z. B. Prednison, Prednisolon oder Deflazacort)
- Keine frühere Gentherapie gegen DMD
- Keine Anwendung eines Produkts zur Wiederherstellung der Dystrophinbildung in den letzten 6 Monaten (z. B. Ataluren, Viltepso, Exondys 51, Vyondys 53, Amondys 45)
Wie sieht der Ablauf der Studie aus?
Diese Studie dauert rund eineinhalb Jahre und umfasst etwa 14 studienbezogene Termine im Prüfzentrum. Die Studie gliedert sich in drei Hauptabschnitte:
(bis zu 1 Monat ± 14 Tage)
(18 Monate)
Wenn du für die Studie geeignet bist, wechselst du in den Studienbehandlungszeitraum und wirst nach dem Zufallsprinzip einem von zwei Studienmedikamenten zugewiesen: entweder dem Prüfmedikament (Givinostat) oder einem Placebo (eine Substanz ohne Wirkstoff).
Die Wahrscheinlichkeit, das Prüfmedikament zu erhalten, liegt bei 2:3, und die Wahrscheinlichkeit, das Placebo zu erhalten, entsprechend bei 1:3. Du nimmst das Studienmedikament zweimal täglich über einen Zeitraum von rund 18 Monaten ein. Du und deine Eltern/Erziehungsberechtigten haben etwa zehn Termine im Prüfzentrum, an denen zusätzliche studienbezogene Tests und Untersuchungen stattfinden.
OPTIONALE LANGZEIT-SICHERHEITSSTUDIE:
Wenn du bis zum Schluss im Studienbehandlungszeitraum bleibst, wirst du zur Teilnahme an einer Langzeit-Sicherheitsstudie eingeladen, in der du so lange Givinostat erhältst, bis das Medikament allgemein auf dem Markt erhältlich ist. In der Langzeit-Sicherheitsstudie erhalten alle Teilnehmer Givinostat, auch wenn sie bislang das Placebo erhalten haben.
Warum sollte ich an der Studie teilnehmen?
DMD ist eine seltene, fortschreitende, schwächende, lebensbedrohliche Erkrankung. Es besteht dringender Bedarf an neuartigen Therapien, die für alle DMD-Betroffenen wirksam und gut verträglich sind. Durch die Teilnahme an dieser klinischen Studie kann sich deine DMD bessern oder auch nicht, aber du hast auf alle Fälle einige Vorteile:
- Möglichkeit zur Mitwirkung bei der Forschung für nicht gehfähige Menschen mit DMD, da nicht viele wirksame Medikamente verfügbar sind
- Engmaschige Beobachtung deines Gesundheitszustands durch ein professionelles Forschungsteam
- Möglichkeit, dazu beizutragen, dass wir mehr über DMD erfahren
- Möglichkeit, anderen Menschen mit DMD zu helfen
Gibt es Risiken bei der Studie?
Das Prüfmedikament kann mit Risiken verbunden sein. Mehr über die möglichen Risiken, Nebenwirkungen und Unannehmlichkeiten in der Studie findest du in der Patienteninformation und Einwilligungserklärung, und auch der Prüfarzt wird dies mit dir besprechen.
Muss ich an der Studie teilnehmen?
Nein. Die Teilnahme an einer klinischen Studie ist vollkommen freiwillig. Du musst nicht teilnehmen, wenn du es nicht möchtest. Und selbst wenn du dich zur Teilnahme entschließt, kannst du jederzeit wieder mit der Studie aufhören.
Informationen zu klinischen Studien
Was ist eine klinische Studie?
Klinische Studien sollen uns helfen, mehr über medizintechnische Geräte, Medikamente oder diagnostische Tests zu erfahren. Die Gesundheitsbehörden entscheiden anhand der Ergebnisse aus klinischen Studien, ob ein Prüfmedikament zur Behandlung von Patienten in einem bestimmten Land eingesetzt werden darf.