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ŒUVRONS ENSEMBLE
POUR COMBATTRE LA DMD.
Découvrez notre étude clinique sur la dystrophie
musculaire de Duchenne.
Présentation de l’étude
En quoi l’étude ULYSSES consiste-telle ?
Cette étude est menée afin d’en apprendre davantage sur un médicament appelé givinostat. Elle évaluera sa capacité à limiter le déclin des muscles chez les personnes atteintes de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).
Regardez notre vidéo pour en apprendre plus sur l’étude :
Comment le givinostat agit-il ?
La DMD est causée par des changements (mutations) du gène DMD qui contient les instructions dont les cellules ont besoin pour fabriquer une protéine appelée dystrophine. La dystrophine est essentielle pour la santé des muscles : elle aide à prévenir leur usure causée par les mouvements. À cause des mutations du gène DMD, le corps fabrique moins de dystrophine. Sans cette protéine, les muscles risquent de s’endommager avec le temps et d’être remplacés par du tissu cicatriciel (fibrose) et de la graisse. Ceci entraîne une perte et une faiblesse musculaires.
Le givinostat inhibe des enzymes, appelées histones désacétylases (HDAC), qui diminuent l’activité des gènes et peuvent affecter la capacité des cellules musculaires à s’autoréparer (se régénérer). En inhibant les HDAC, le givinostat pourrait réduire la fibrose et la perte musculaire tout en aidant les cellules des muscles à se régénérer.
Participer À L’étude
Qui peut participer à cette étude ?
Environ 138 garçons participeront à cette étude dans des centres du monde entier.
Pour être éligibles, les patients doivent :
- être de sexe masculin et âgés de 9 à 17 ans (au début de l’étude) ;
- avoir reçu un diagnostic génétique de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) ;
- être non ambulants (se déplacer le plus souvent en fauteuil roulant) ;
- prendre une dose stable de corticoïdes systémiques depuis au moins 6 mois (par exemple prednisone, prednisolone ou déflazacort) ;
- ne pas avoir reçu de thérapie génique pour le traitement de la DMD ;
- ne pas avoir été exposés à un produit de restauration de la dystrophine au cours des 6 derniers mois (par exemple Ataluren, Viltepso, Exondys 51, Vyondys 53, Amondys 45).
Les antécédents médicaux et d’autres critères seront examinés pour déterminer l’éligibilité.
Comment cette étude se déroule-t-elle ?
Cette étude dure environ un an et demi. Environ 14 visites au centre d’étude sont nécessaires. L’étude comporte 3 grandes parties :
(1 mois maximum, ± 14 jours)
(18 mois)
Si vous êtes admissible, vous entrerez dans la période de traitement de l’étude. L’un des deux traitements de l’étude vous sera assigné de manière aléatoire : soit le médicament expérimental (givinostat), soit le placebo (une substance inactive).
Vous aurez 2 chances sur 3 de recevoir le médicament expérimental et 1 chance sur 3 de recevoir le placebo. Vous aurez 2 chances sur 3 de recevoir le médicament expérimental et 1 chance sur 3 de recevoir le placebo. Vous prendrez le traitement de l’étude deux fois par jour pendant 18 mois environ. Vous reviendrez au centre d’étude avec votre parent ou tuteur environ 10 fois pour passer des examens et procédures supplémentaires dans le cadre de l’étude.
ÉTUDE DE SÉCURITÉ D’EMPLOI À LONG TERME FACULTATIVE :
Si vous terminez la période de traitement de l’étude, vous serez invité à prendre part à une étude portant sur la sécurité d’emploi à long terme au cours de laquelle vous prendrez le givinostat jusqu’à ce qu’il soit commercialisé. Au cours de cette étude de sécurité d’emploi à long terme, tous les participants prendront du givinostat, même ceux qui prenaient auparavant le placebo.
Pourquoi devrais-je participer à l’étude ?
La DMD est une maladie rare, progressive, invalidante et pouvant engager le pronostic vital. Il est crucial de mettre au point de nouveaux traitements efficaces et bien tolérés par les personnes atteintes de DMD. Le fait de participer à cette étude clinique pourra contribuer à améliorer votre DMD, mais cela n’est pas garanti. Toutefois, certains avantages peuvent inclure :
- l’opportunité de participer à une recherche qui s’adresse aux personnes non ambulantes atteintes de DMD, pour lesquelles il existe peu de traitements efficaces ;
- le suivi attentif de votre état de santé par une équipe de recherche professionnelle ;
- l’opportunité de contribuer aux connaissances sur la DMD ;
- la possibilité d’aider d’autres personnes atteintes de DMD.
L’étude comporte-t-elle des risques ?
La prise du médicament expérimental pourrait comporter des risques. La note d’information destinée au patient vous apportera davantage d’informations sur les risques, effets indésirables, désagréments et gênes possiblement liés à l’étude. Parlez-en avec le médecin de l’étude.
Suis-je obligé de participer à l’étude ?
Non. La participation à toute étude clinique est entièrement volontaire. Vous n’êtes pas obligé de prendre part à l’étude. Même si vous intégrez l’étude, vous pourrez choisir de la quitter à tout moment.
Présentation des études cliniques
Qu’est-ce qu’une étude clinique ?
Les études cliniques sont conçues pour contribuer à élargir les connaissances sur les dispositifs médicaux, les médicaments ou les tests diagnostiques. Les autorités sanitaires des différents pays se fondent sur les résultats des études cliniques pour décider si un médicament expérimental doit être approuvé en vue d’être utilisé dans leur pays.
Comment garantit-on le respect de mes droits ?
Chaque étude clinique est surveillée par un comité de protection des personnes (CPP) ou un comité d’éthique (CE) qui contribue à garantir que l’étude est menée dans de bonnes conditions de sécurité. Il veille également à la protection des droits et de la vie privée des participants à l’étude. Les études cliniques sont menées par des professionnels de santé expérimentés et dûment formés qui surveillent l’état de santé des participants tout au long de l’étude.