NEEM CONTACT OP. DOE MEE.
Kom meer te weten over ons wetenschappelijk onderzoek naar Duchenne spierdystrofie.
OVERZICHT VAN HET ONDERZOEK
Wat is het doel van het ULYSSES-onderzoek?
Dit onderzoek wordt uitgevoerd om meer te weten te komen over een onderzoeksmiddel dat givinostat heet. In het onderzoek wordt de werkzaamheid ervan bij het verminderen van spierafbraak getest bij mensen met Duchenne spierdystrofie (DMD).
Kom meer te weten over het onderzoek door onze video te bekijken:
Hoe werkt givinostat?
Het lichaam maakt een stof aan die dystrofine heet en die helpt bij het herstel van een goede spierfunctie. Bij DMD maakt het lichaam minder dystrofine aan, waardoor de gebruikelijke herstelmechanismen verstoord raken en beschadigde spiercellen zichzelf niet kunnen herstellen. Zonder dit eiwit kunnen spieren in de loop der tijd beschadigd de loop der tijd beschadigd raken en worden vervangen door littekenweefsel (fibrose) en vet. Dit leidt tot afname van spierweefsel en zwakte.
Givinostat kan helpen de spierherstelmechanismen te activeren om ontsteking te verminderen, het vermogen van spiercellen om zichzelf te repareren te verhogen, en vet en fibrose te verminderen.
DEELNEMEN AAN HET ONDERZOEK
Wie mag deelnemen aan dit onderzoek?
Ongeveer 138 jongens nemen deel aan het onderzoek bij wetenschappelijke onderzoekscentra overal ter wereld.
Geschikte deelnemers moeten/mogen:
- jongens zijn in de leeftijd van 9 tot en met 17 jaar (aan het begin van het onderzoek);
- een genetische diagnose van Duchenne spierdystrofie (DMD) hebben;
- niet-mobiel zijn (gebruiken in het algemeen een rolstoel om zich voort te bewegen);
- gedurende de afgelopen ten minste 6 maanden zijn behandeld met een stabiele dosis systemische steroïden (zoals prednison, prednisolon of deflazacort);
- nog niet behandeld zijn geweest met gentherapie voor DMD;
- in de afgelopen 6 maanden niet zijn blootgesteld aan een product voor dystrofineherstel (zoals Ataluren, Viltepso, Exondys 51, Vyondys 53, Amondys 45).
Medische voorgeschiedenis en andere criteria worden beoordeeld ter bepaling van de geschiktheid
Hoe gaat het onderzoek in zijn werk?
Het onderzoek duurt ongeveer anderhalf jaar en er moeten ongeveer 14 onderzoeksgerelateerde bezoeken aan het onderzoekscentrum worden gebracht. Het onderzoek is onderverdeeld in 3 hoofddelen:
(maximaal 1 maand ±14 dagen)
(18 maanden)
Als je in aanmerking komt, begin je met de onderzoeksbehandelingsperiode en word je willekeurig toegewezen aan een van twee onderzoeksbehandelingen: het onderzoeksmiddel (givinostat) of de placebo (een niet-werkzame stof).
Er is een kans van 2 op 3 dat je het onderzoeksmiddel krijgt en een kans van 1 op 3 dat je de placebo krijgt. Je neemt de onderzoeksbehandeling elke dag tweemaal per dag in gedurende ongeveer 18 maanden. Jij en je ouder/voogd komen ongeveer 10 keer terug naar het onderzoekscentrum voor aanvullende onderzoekstests en -procedures.
OPTIONEEL LANGDURIG VEILIGHEIDSONDERZOEK:
als je de onderzoeksbehandelingsperiode hebt afgerond, word je uitgenodigd om je in te schrijven bij een langdurig veiligheidsonderzoek waarin je givinostat gebruikt totdat de behandeling in de handel verkrijgbaar is.
Tijdens het langdurige veiligheidsonderzoek krijgen alle deelnemers givinostat, zelfs degenen die eerder de placebo innamen.
Waarom zou ik deelnemen aan het onderzoek?
DMD is een zeldzame, geleidelijk aan erger wordende, lichamelijk beperkende en levensbedreigende aandoening waarvoor een zeer dringende behoefte aan nieuwe therapieën bestaat die doeltreffend zijn en goed worden verdragen door iedereen met DMD. Deelname aan dit medisch-wetenschappelijk onderzoek kan je DMD wel of niet helpen. Maar we zijn ervan overtuigd dat er wellicht een paar voordelen zijn:
- onderzoekskans voor niet-mobiele mensen met DMD aangezien er niet veel effectieve behandelingen beschikbaar zijn;
- nauwlettende controle van je gezondheid door een professioneel onderzoeksteam;
- een kans om bij te dragen aan onze kennis over DMD;
- een kans om andere mensen met DMD te helpen.
Zijn er risico’s verbonden aan het onderzoek?
Moet ik deelnemen aan het onderzoek
Nee. Deelname aan een medisch-wetenschappelijk onderzoek is geheel vrijwillig. Je hoeft niet mee te doen aan het onderzoek. Zelfs als je deelneemt aan het onderzoek, mag je er op elk moment mee stoppen.
OVER MEDISCH-WETENSCHAPPELIJKE ONDERZOEKEN
Wat is een medisch-wetenschappelijk onderzoek?
Een medisch-wetenschappelijk onderzoek wordt opgezet om ons te helpen meer te weten te komen over medische hulpmiddelen, geneesmiddelen of diagnostische tests. Gezondheidsautoriteiten gebruiken de resultaten van medisch-wetenschappelijke onderzoeken om te besluiten of een onderzoeksmiddel beschikbaar dient te worden gesteld voor gebruik in een bepaald land.
Hoe worden mijn rechten beschermd?
Elk medisch-wetenschappelijk onderzoek wordt beoordeeld door een medisch-ethische toetsingscommissie (METC), die erop toeziet dat het onderzoek veilig wordt uitgevoerd, dat de rechten van onderzoeksdeelnemers worden beschermd en dat er goed en degelijk onderzoek wordt gedaan. Medisch-wetenschappelijke onderzoeken worden uitgevoerd door ervaren en getrainde medische zorgverleners die de gezondheid van deelnemers tijdens het onderzoek bewaken.