OZVI SE NÁM. PŘIDEJ SE K NÁM.
BOJUJME SPOLEČNĚ
PROTI DMD.
studii Duchennovy
svalové dystrofie
PŘEHLED STUDIE
O čem je studie ULYSSES?
Tato studie se provádí, abychom se dozvěděli více o hodnoceném přípravku zvaném givinostat. Studie bude zkoumat jeho účinnost při snižování úbytku svalové hmoty u lidí s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD).
Více se o studii dozvíš v našem videu:
Jak givinostat funguje?
Givinostat blokuje enzymy zvané histon deacetylázy (HDAC), které vypínají aktivitu genu a mohou ovlivnit schopnost svalových buněk obnovovat se (regenerovat se). Blokováním HDAC může givinostat snižovat svalovou fibrózu a úbytek svalové hmoty a pomáhat svalovým buňkám při obnově.
ÚČAST VE STUDII
Kdo se může této studie zúčastnit?
Způsobilí účastníci musí splňovat následující kritéria:
- být mužského pohlaví, ve věku 9 až 17 let (na začátku studie),
- mít genetickou diagnózu Duchennovy svalové dystrofie (DMD),
- být nechodící (obvykle k pohybu z místa na místo používat invalidní vozík),
- být minimálně posledních 6 měsíců léčen stabilní dávkou systémových steroidů (jako je prednison, prednisolon nebo deflazakort),
- nepodstoupit předchozí genovou terapii DMD,
- nebýt během posledních 6 měsíců vystaven žádnému přípravku na obnovu dystrofinu (jako je Ataluren, Viltepso, Exondys 51, Vyondys 53, Amondys 45).
Jak studie probíhá?
Tato studie potrvá zhruba rok a půl a vyžádá si přibližně 14 návštěv pracoviště provádějícího studii. Studie je rozdělena do 3 hlavních částí:
(až 1 měsíc ± 14 dní)
Zkontrolujeme tvou zdravotní anamnézu a během 3 náštěv provedeme testy, abychom zjistili, zda se můžeš studie účastnit.Testy zahrnují odběry krve, testy srdeční a plicní funkce a testy síly/pohybu.
(18 MĚSÍCŮ)
Pokud budeš pro studii způsobilý, začneš období hodnocené léčby a budeš náhodně přiřazen do jedné ze dvou skupin léčby: užívání hodnoceného léku (givinostat), nebo placeba (neúčinná látka).
Pravděpodobnost, že budeš přiřazen do skupiny s hodnoceným lékem, je 2 : 3 a pravděpodobnost, že budeš přiřazen do skupiny s placebem, je 1 : 3. Hodnocený přípravek budeš užívat dvakrát denně po dobu přibližně 18 měsíců.
VOLITELNÁ DLOUHODOBÁ STUDIE BEZPEČNOSTI:
Pokud dokončíš období hodnocení léků, pozveme tě k účasti v dlouhodobé studii bezpečnosti, ve které bys užíval givinostat, dokud nebude tento lék dostupný na trhu. Během dlouhodobé studie bezpečnosti budou všichni účastníci dostávat givinostat, a to i ti, kteří dříve užívali placebo.
Přibližně 1 měsíc (± 7 dnů) po poslední dávce hodnoceného přípravku se s rodičem / zákonným zástupcem vrátíš na pracovistě provádějící studie, kde zkontrolují tvůj zdravotní stav.
Proč bych se měl studie zúčastnit
DMD je vzácné, zhoršující se, vyčerpávající a život ohrožující onemocnění, u kterého nutně potřebujeme nové typy léčby, které by byly účinné a dobře snášené všemi lidmi s DMD. Účast v této klinické studii může tvé DMD pomoci, ale nemusí tomu tak být. Věříme však, že určitý přínos může zahrnovat:
- Příležitost výzkumu pro nechodící osoby s DMD, protože k dispozici není mnoho účinných možností léčby
- Pozorné sledování tvého zdravotního stavu profesionálním výzkumným týmem
- Příležitost přispět k tomu, co víme o DMD
- Příležitost pomoci ostatním lidem s DMD
Jsou se studií spojena nějaká rizika?
Užívání hodnoceného přípravku může být spojeno s riziky. Více informací o možných rizicích, nežádoucích účincích, nepohodlí a nepříjemnostech souvisejících se studií je k dispozici ve formuláři informovaného souhlasu a je třeba je prodiskutovat se zkoušejícím lékařem.
Musím se studie zúčastnit?
O KLINICKÝCH STUDIÍCH
Co je výzkumná klinická studie?
Výzkumná studie je navržena tak, aby nám pomohla dozvědět se více o zdravotnických prostředcích, lécích nebo diagnostických testech. Výsledky výzkumných studií používají zdravotnické orgány k rozhodování, zda mají hodnocený přípravek zpřístupnit v konkrétní zemi.