ULYSSES logo

KONTAKTA OSS. GÅ MED.
SAMARBETA MED OSS
FÖR ATT MOTVERKA DMD.

Läs mer om vår forskningsstudie om
Duchennes muskeldystrofi.

People

STUDIEÖVERSIKT

Vad handlar ULYSSES-studien om?

Studien görs för att ta reda på mer om ett prövningsläkemedel som kallas givinostat. Studien kommer att testa hur effektivt prövningsläkemedlet är när det gäller att minska nedbrytningen av muskelvävnad hos personer med Duchennes muskeldystrofi (DMD).

Ta reda på mer om studien genom att titta på videon:

Hur fungerar givinostat?

DMD orsakas av förändringar (mutationer) i DMD-genen, som ger cellerna instruktioner om tillverkningen av ett protein som kallas dystrofin. Dystrofin är viktigt för muskelhälsan och hjälper till att förhindra slitage på musklerna när du rör dig. Mutationer i DMD-genen gör att kroppen tillverkar mindre dystrofin. Utan detta protein kan musklerna med tiden skadas och ersättas av ärrvävnad (fibros) och fett. Detta leder till muskelförtvining och svaghet.

Givinostat blockerar enzymer som kallas histondeacetylaser (HDAC), som stänger av genaktiviteten och kan påverka muskelcellernas förmåga att reparera sig själva (regenereras). Genom att blockera HDAC kan givinostat minska muskelfibros och muskelförtvining samt hjälpa muskelcellerna att regenereras.

HITTA EN STUDIEKLINIK

DELTA I STUDIEN

Vem kan delta i denna studie?

Ungefär 138 pojkar kommer att delta i studien vid forskningskliniker världen över.

Lämpliga deltagare måste uppfylla följande kriterier:

  • Vara pojke i åldern 9 till 17 år (vid studiens början)
  • Ha en genetisk diagnos på Duchennes muskeldystrofi (DMD
  • Vara icke-ambulerande (använder i allmänhet rullstol för att
    förflytta sig)
  • Ha stått på en stabil dos av systemiska steroider under minst de senaste 6 månaderna (t.ex. prednison, prednisolon eller deflazakor)
  • Inte ha fått några genterapibehandlingar för DMD
  • Ingen exponering för dystrofinåterställande läkemedel under de senaste 6 månaderna (t.ex. ataluren, viltepso, exondys 51, vyondys 53, amondys 45)

Sjukdomshistoria och andra kriterier kommer att granskas för att avgöra lämplighet.

HITTA EN STUDIEKLINIK

Hur fungerar studien?

Studien pågår i cirka ett och ett halvt år och kräver cirka 14 studierelaterade besök på kliniken. Studien är uppdelad i 3 huvuddelar:
1
SCREENINGPERIOD
(upp till 1 månad ± 14 dagar)
Din sjukdomshistoria granskas och tester utförs vid 3 besök för att se om du kan delta i studien. Några av testerna är blodprovstagning, hjärt- och lungfunktionstester samt styrke- och rörelsetester.
2
STUDIEBEHANDLING
(18 månader)

Om du är lämplig inleder du behandlingsperioden i studien och tilldelas slumpmässigt en av två studiebehandlingar: prövningsläkemedlet (givinostat) eller placebo (ett inaktivt ämne).

Du har 2 chanser på 3 att tilldelas prövningsläkemedlet och 1 chans på 3 att tilldelas placebo. Du kommer att ta studieläkemedlet två gånger varje dag i cirka 18 månader. Du och din förälder/vårdnadshavare kommer att komma tillbaka till studiekliniken cirka 10 gånger för ytterligare tester och procedurer.

VALFRI LÅNGSIKTIG SÄKERHETSSTUDIE:

Om du slutför studien kommer du att erbjudas att delta i en långsiktig säkerhetsstudie där du får givinostat tills behandlingen blir kommersiellt tillgänglig om försäljningsgodkännande beviljas. Under den långsiktiga säkerhetsstudien kommer alla deltagare att få givinostat, även de som tidigare fått placebo.

3
UPPFÖLJNINGSBESÖK
Ungefär 1 månad (± 7 dagar) efter din sista dos av studieläkemedlet ska du och din förälder/vårdnadshavare komma tillbaka till studiekliniken för en hälsokontroll.

Varför ska jag delta i studien

DMD är en sällsynt, progressiv, försvagande och livshotande sjukdom för vilken det finns ett stort behov av nya behandlingar som är effektiva och tolereras väl av alla personer med DMD. Att delta i denna kliniska studie kanske eller kanske inte hjälper din DMD. Men några fördelar kan vara:
  • Att du får möjlighet att delta i forskning för icke-ambulerande personer med DMD eftersom det idag inte finns så många effektiva behandlingar
  • Att din hälsa övervakas noga av ett professionellt forskningsteam
  • Att du kan bidra till kunskaperna om DMD
  • Att du får möjlighet att hjälpa andra människor med DMD
HITTA EN STUDIEKLINIK

Finns det några risker i studien?

Det kan finnas risker med att ta prövningsläkemedlet. Mer information om möjliga risker, biverkningar, obehag och besvär i samband med studien finns i formuläret för informerat samtycke och ska diskuteras med studieläkaren.

Måste jag delta i studien?

Nej. Det är helt frivilligt att delta i en klinisk studie. Du behöver inte delta i studien. Även om du går med i studien kan du lämna studien när som helst.

OM KLINISKA STUDIER

Vad är en klinisk forskningsstudie?

En forskningsstudie är utformad för att hjälpa oss att lära oss mer om medicintekniska produkter, läkemedel eller diagnostiska tester. Hälsomyndigheter använder resultaten från forskningsstudier för att besluta om ett prövningsläkemedel ska göras tillgängligt för användning i ett visst land.

Hur skyddas mina rättigheter?

Varje forskningsstudie granskas av en granskningsnämnd (IRB) eller etikkommitté (EC) som säkerställer att studien genomförs på ett korrekt sätt och att studiedeltagarnas rättigheter skyddas. Forskningsstudier genomförs av erfaren och utbildad medicinsk personal som övervakar deltagarnas hälsa under studien.

HITTA EN STUDIEKLINIK