ZAPRASZAMY
DO KONTAKTU
I DOŁĄCZENIA DO
WSPÓLNEJ WALKI
Z DMD.
OGÓLNE INFORMACJE O BADANIU
Na czym polega badanie ULYSSES?
Obejrzyj nasz materiał wideo, aby dowiedzieć się więcej:
Jak działa giwinostat?
DMD jest powodowana przez zmiany (mutacje) w genie DMD zawierającym instrukcje dla komórek dotyczące wytwarzania pewnego białka, tj. dystrofiny. Dystrofina jest ważna dla zdrowia mięśni i pomaga zapobiegać ich wyniszczaniu się i uszkodzeniom podczas poruszania się. Mutacje w genie DMD sprawiają, że organizm wytwarza mniejsze ilości dystrofiny. Bez tego białka mięśnie z czasem ulegają uszkodzeniom i zastępuje je tkanka bliznowata (tzw. włóknienie) oraz tłuszcz. Prowadzi to do utraty i osłabienia tkanki mięśniowej.
Giwinostat blokuje deacetylazy histonowe (ang. histone deacetylase, HDAC) – enzymy, które wyłączają aktywność genu i mogą wpływać na zdolność komórek mięśniowych do naprawiania się (regeneracji). Blokując HDAC, giwinostat może łagodzić włóknienie mięśni i zmniejszać ich zanik, a także pomagać komórkom mięśniowym w regeneracji.
UDZIAŁ W BADANIU
Kto może wziąć udział w tym badaniu
Kryteria, które muszą spełniać pacjenci, aby móc się kwalifikować:
- Płeć męska, wiek 9–17 lat (w momencie rozpoczęcia badania)
- Rozpoznanie dystrofii mięśniowej Duchenne’a (DMD) na podstawie badań genetycznych
- Status pacjenta niechodzącego (zwykle korzystanie z wózka inwalidzkiego w celu poruszania się)
- Stosowanie stałych dawek ogólnoustrojowych leków steroidowych (jak prednizon, prednizolon lub deflazakort) od co najmniej 6 miesięcy
- Brak uprzedniego stosowania terapii genowych w związku z DMD
- Brak ekspozycji na jakikolwiek produkt mający przywracać ekspresję dystrofiny (jak ataluren, Viltepso, Exondys 51, Vyondys 53, Amondys 45) w ciągu ostatnich 6 miesięcy
W celu ustalenia kwalifikacji do badania zostaną również sprawdzone inne kryteria i historia medyczna.
Na czym polega badanie?
(do 1 miesiąca ±14 dni)
(18 miesięcy)
W okresie leczenia zakwalifikowanym uczestnikom zostanie losowo przydzielony lek stosowany w badaniu: lek eksperymentalny (giwinostat) lub placebo (substancja nieaktywna).
Prawdopodobieństwo przyjmowania leku eksperymentalnego wynosi 2:3, a placebo – 1:3. Uczestnicy będą przyjmować przydzielony lek dwa razy na dobę przez około 18 miesięcy. Konieczne będzie odbycie (razem z rodzicem/opiekunem) w ośrodku około 10 wizyt związanych z dodatkowymi testami i procedurami.
OPCJONALNE DŁUGOTERMINOWE BADANIE DOTYCZĄCE BEZPIECZEŃSTWA:
Uczestnicy, którzy ukończą okres leczenia, zostaną zaproszeni do udziału w długoterminowym badaniu dotyczącym bezpieczeństwa, w ramach którego będą przyjmować giwinostat do momentu, aż zostanie on wprowadzony do obrotu. W długoterminowym badaniu dotyczącym bezpieczeństwa wszyscy uczestnicy będą przyjmować giwinostat – nawet ci, którym wcześniej przydzielono placebo.
Dlaczego warto dołączyć do badania?
DMD to rzadka, postępująca, wyniszczająca i zagrażająca życiu choroba. Pilnie potrzebne są nowe terapie, które byłyby skuteczne u wszystkich pacjentów z DMD oraz dobrze przez nich tolerowane. Udział w badaniu klinicznym może – ale nie musi – pomóc pacjentom z DMD. Uważamy jednak, że udział wiąże się z pewnymi korzyściami, jak na przykład:
- bycie częścią badania dla niechodzących pacjentów z DMD (aktualnie dostępne skuteczne metody leczenia są ograniczone);
- uważne monitorowanie stanu zdrowia przez profesjonalny zespół badawczy;
- możliwość wniesienia wkładu w rozwój wiedzy na temat DMD;
- możliwość, by pomóc innym pacjentom cierpiącym na DMD.
Czy z udziałem w badaniu wiążą się zagrożenia?
Czy muszę wziąć udział w badaniu
O BADANIACH KLINICZNYCH
Czym są badania kliniczne?
Badania kliniczne pozwalają gromadzić informacje o wyrobach medycznych, lekach lub testach diagnostycznych. Ich wyniki pomagają organom ds. ochrony zdrowia decydować, czy dany lek eksperymentalny powinien zostać udostępniony pacjentom w danym kraju.