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PARA COMBATIR LA DMD.
Información acerca de nuestro estudio de investigación
sobre la distrofia muscular de Duchenne (DMD)
Descripción general del estudio
¿DE QUÉ TRATA EL ESTUDIO ULYSSES?
Este estudio está dirigido a personas que, como tú, tienen distrofia muscular de Duchenne (DMD) y, como no pueden caminar sin ayuda, usan la silla de ruedas para moverse.
En nuestro video podrás informarte mejor sobre el estudio:
¿Cómo funciona el givinostat?
La DMD está causada por alteraciones (mutaciones) en el gen de la DMD, que contiene instrucciones para que las células produzcan distrofina, una proteína importante para la salud muscular que evita que los músculos se desgasten con el movimiento. Las mutaciones en el gen de la DMD hacen que el organismo produzca menos cantidad de distrofina. Sin esta proteína, los músculos se pueden dañar con el tiempo y acabar siendo reemplazados por tejido cicatricial (fibrosis) y grasa, lo que deriva en el debilitamiento y el deterioro de los músculos.
El givinostat bloquea unas enzimas conocidas como histonas desacetilasas (HDAC), que frenan la actividad genética y pueden afectar a la capacidad de las células musculares de autorrepararse (regeneración). Al bloquear las HDAC, el givinostat podría reducir la fibrosisy el deterioro muscular y ayudar a las células musculares a regenerarse.
La participación en el estudio
El estudio se divide en tres partes principales:
En el estudio participarán unos 138 chicos en centros de investigación de todo el mundo.
Los participantes deben cumplir los siguientes requisitos:
- Varones de entre 9 y 17 años (en el momento de inicio del estudio)
- Diagnóstico genético de distrofia muscular de Duchenne (DMD)
- No deambulantes (uso habitual de la silla de ruedas para desplazarse)
- Tratamiento con dosis estable de corticoides sistémicos durante al menos los últimos 6 meses (como prednisona, prednisolona o deflazacort)
- Ninguna genoterapia anterior para la DMD
- Ninguna exposición a productos de restauración de la distrofina (como atalureno, Viltepso, Exondys 51, Vyondys 53 o Amondys 45) en los últimos 6 meses
Se comprobarán los antecedentes médicos y otros criterios para determinar la idoneidad.
¿En qué consiste el estudio?
(hasta 1 mes ± 14 días)
(18 meses)
Si superas la selección, pasarás al periodo de tratamiento del estudio y te asignaremos al azar uno de dos tratamientos: el medicamento en investigación (givinostat) o un placebo (sustancia sin ningún principio activo).
Tendrás una probabilidad de 2 entre 3 de recibir el medicamento en investigación y una probabilidad de 1 entre 3 de recibir el placebo. Tomarás el tratamiento del estudio dos veces al día durante unos 18 meses. Acudirás al centro del estudio acompañado de tu padre, madre o tutor en unas 10 ocasiones para que te hagan otras pruebas y procedimientos del estudio.
ESTUDIO OPCIONAL DE SEGURIDAD A LARGO PLAZO:
Si completas el periodo de tratamiento del estudio, te invitaremos a incorporarte a un estudio de seguridad a largo plazo en el que tomarías givinostat hasta que el tratamiento esté comercialmente disponible. Durante el estudio de seguridad a largo plazo, todos los participantes tomarán givinostat, incluso los que previamente hayan recibido el placebo.
¿Por qué debería participar en el estudio?
- La posibilidad de participar en una investigación dirigida a personas con DMD que no pueden caminar, ya que no hay disponibles muchos tratamientos eficaces
- El seguimiento estrecho de tu salud por un equipo médico profesional
- La oportunidad de contribuir a ampliar el conocimiento que tenemos sobre la DMD
- La posibilidad de ayudar a otras personas con DMD
¿El estudio conlleva algún riesgo?
¿Estoy obligado a participar en el estudio?
No, la participación en un estudio clínico es totalmente voluntaria, así que no tienes que inscribirte en el estudio.