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INSIEME POSSIAMO
SCONFIGGERE LA DMD.
Panoramica dello studio
Di cosa si occupa lo studio ULYSSES?
Scoprite di più sullo studio guardando il nostro video:
Come agisce givinostat?
La DMD è causata da alterazioni (mutazioni) nel gene DMD, il quale contiene le istruzioni che consentono alle cellule di produrre una proteina chiamata distrofina. La distrofina è importante per la salute dei muscoli e contribuisce a prevenirne l’usura e la lacerazione quando ci muoviamo. Eventuali mutazioni nel gene DMD fanno sì che l’organismo produca una quantità minore di distrofina.
Senza questa proteina, i muscoli possono danneggiarsi nel corso del tempo ed essere rimpiazzati da tessuto cicatriziale (fibrosi) e grasso, andando incontro a deperimento e indebolimento.
Givinostat blocca degli enzimi chiamati istone deacetilasi (HDAC), che arrestano l’attività dei geni e possono compromettere la capacità delle cellule muscolari di autoripararsi (rigenerarsi).
partecipazione allo studio
Di cosa si occupa lo studio ULYSSES?
Parteciperanno allo studio circa 138 ragazzi presso centri di ricerca in tutto il mondo.
I partecipanti idonei devono soddisfare i seguenti requisiti:
- essere di sesso maschile e avere un’età compresa tra 9 e 17 anni (all’inizio dello studio);
- aver ricevuto una diagnosi genetica di distrofia muscolare di Duchenne (DMD);
- essere non deambulanti (in genere utilizzano la sedia a rotelle per muoversi);
- essere in trattamento con una dose stabile di steroidi sistemici (come prednisone, prednisolone o deflazacort) da almeno 6 mesi;
- non aver ricevuto alcun trattamento con terapia genica per la DMD;
- non essere stati esposti ad alcun prodotto per il ripristino della distrofina (come Ataluren, Viltepso, Exondys 51, Vyondys 53, Amondys 45) negli ultimi 6 mesi.
Per valutare l’idoneità allo studio, saranno esaminati anche la storia clinica dei pazienti e altri criteri.
Come si svolge lo studio?
(fino a 1 mese ±14 giorni)
(18 mesi)
Se verrà confermata la tua idoneità, entrerai nel periodo di trattamento dello studio e sarai assegnato in maniera casuale a uno dei due trattamenti dello studio: il farmaco sperimentale (givinostat) o il placebo (una sostanza inattiva).
Dovrai tornare insieme al tuo genitore/tutore presso il centro dello studio circa 10 volte per sottoporti a ulteriori esami e procedure.
STUDIO DI SICUREZZA A LUNGO TERMINE FACOLTATIVO
Se porterai a termine il periodo di trattamento dello studio, ti inviteremo a partecipare a uno studio di sicurezza a lungo termine, durante il quale prenderai givinostat fino a quando il trattamento non sarà disponibile in commercio. Durante lo studio di sicurezza a lungo termine, tutti i partecipanti riceveranno givinostat, anche quelli che in precedenza stavano ricevendo il placebo.
Perché dovrei partecipare allo studio?
La DMD è una malattia rara, progressiva, debilitante e potenzialmente mortale, per la quale esiste un urgente bisogno di nuove terapie che siano efficaci e ben tollerate in tutte le persone che presentano questa condizione. Non è detto che la partecipazione a questo studio clinico contribuisca al miglioramento della tua DMD. Tuttavia, riteniamo che alcuni vantaggi possano includere:
- l’opportunità di contribuire al progresso della ricerca per le persone non deambulanti affette da DMD, dal momento che non sono disponibili molti trattamenti efficaci;
- la possibilità di ricevere un attento monitoraggio medico da parte di un’équipe di ricerca professionale;
- la possibilità di contribuire alle conoscenze attualmente disponibili sulla DMD;
- la possibilità di aiutare altre persone affette da DMD.
Lo studio comporta dei rischi?
L’assunzione del farmaco sperimentale può comportare dei rischi. Maggiori informazioni sui possibili rischi, effetti collaterali, disagi e inconvenienti associati allo studio sono riportate nel modulo di consenso informato e dovranno essere discusse con il medico dello studio.
Sono obbligato a partecipare allo studio?
No. La partecipazione a uno studio clinico è del tutto volontaria. Non sei obbligato a partecipare allo studio. Anche se entri nello studio, potrai ritirarti in qualsiasi momento.
INFORMAZIONI SUGLI STUDI CLINICI
Che cos’è uno studio di ricerca clinica?
Uno studio di ricerca è progettato per aiutarci a ottenere maggiori informazioni su dispositivi medici, farmaci o esami diagnostici. Le autorità sanitarie utilizzano i risultati degli studi di ricerca per stabilire se un farmaco sperimentale debba essere reso disponibile per l’uso in un determinato Paese.
Come vengono tutelati i miei diritti?
Tutti gli studi di ricerca vengono esaminati da una Commissione di revisione istituzionale (IRB) o da un Comitato etico (CE), che aiuta a garantire che lo studio venga condotto in modo sicuro e che i diritti e la riservatezza dei partecipanti vengano tutelati. Gli studi di ricerca vengono condotti da professionisti sanitari qualificati ed esperti che monitorano la salute dei partecipanti per l’intera durata dello studio.